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《企飞江北》第62期
新区企业获人遗资源保藏许可
在创业发展的第九个年头，朱燕萍创立的南京普恩瑞生物科技有限公司迎来了一个重要时机——其肿瘤活组织生物样本库获得了中国人类遗传资源保藏行政许可。这张由科技部批准的许可证意味着什么，含金量多少，又能为行业带来些什么呢？带着疑问，我们走进了这家公司。
01
肿瘤活组织的重要性
在开始采访之前，朱燕萍先给我们上了一节“生物课”。
“在苹果树上嫁接桃枝，这根桃枝长出来的是苹果还是桃子？”朱燕萍说，这个问题的答案是桃子。因为桃树和苹果树之间没有亲合力，他们并不会相融，尽管这根桃枝会继续生长，但最终接穗成活后结的依然是桃子。
就像将桃枝嫁接到苹果树上一样，如果我们将患者的新鲜肿瘤组织移植到免疫缺陷小鼠上，就能在保持肿瘤组织原有状态的情况下，进行下一步科研实验。这种原理，就是使用肿瘤活组织进行的动物模型实验，也就是PDTX模型。
我们知道，在肿瘤药物研发过程中，出于实践和伦理的考虑，必须先在实验动物模型上进行药物的治疗与疗效测试。
以前传统的动物模型实验，就是将人体肿瘤细胞注射到免疫缺陷小鼠体内，通过在小鼠上使用药物，从而分析药物的疗效。但是据公开数据显示，将这种实验模型转化到临床肿瘤患者上，平均成功率低于8%。
这背后的主要原因之一就在于肿瘤微环境的差异，简单来说就是同样的肿瘤细胞在不同生长环境中会有不同表现。因此，单一的细胞株上检测出的抗肿瘤疗法可能难以在临床批量患者的治疗中获得成功。
为了解决这个问题，PDTX实验模型诞生了，这种模型是直接将病人的新鲜肿瘤组织移植到免疫缺陷小鼠上。由于组织比细胞更具备完整性，因此肿瘤组织即使在小鼠上也能维持原来在人体内的状态，这样再去用药得出的结果，就与在人体内效果非常接近。
但是，这种可以更进一步给肿瘤个体化治疗提供依据，在转化医学方面具有重要意义的方法，在实际操作过程中难度很大。其中最关键的在于“新鲜肿瘤组织”样本库的建立，以及进行PDTX模型实验的技术。
02
全国首家
PDTX模型实验发展已经几十年，技术自然不必再说，关键在于样本库的建立。
在行业内，样本库有两种。一种通常称为“死库”，医院，会将临床获取的标本立刻放到-80℃的超低温冰箱保存，这类库保藏的样本不能复苏，样本状态停留在取样时的阶段；另一种是“活库”，样本在冻存后可以复苏，不仅保留了原肿瘤的形态特征和功能还能继续生长，进行新的PDTX模型实验。
药物研发需要动态观察，希望能看到药物作用于肿瘤组织不同阶段的效果，因此，“活库”样本才是创新药研发真正需要的。
普恩瑞生物在做的就是建立一个PDTX肿瘤活组织生物样本库，及包含样本相关组学、药效表型、临床表型信息的数据库。成立至今，公司已经拥有多个活组织样本。
曾经有一位55岁的胰腺癌患者，在手术切除原发灶肿瘤组织后，需要选择合适的药物进一步治疗。于是，通过20余天的PDTX模型检测，实验得出使用吉西他滨+替吉奥治疗将是最优解，在两种药物的联合治疗下，患者复查CT显示肝脏转移灶肿瘤消失，疾病得到明显缓解。
“PDTX模型检测结果的临床重现性已经达到80%以上，是药效检测的一大利器。”朱燕萍说。
今年2月底，科技部公布了中国人类遗传资源行政许可事项年第3批审批结果。经提交材料审核、线上答辩和中国人类遗传资源管理办公室评审，南京普恩瑞生物科技有限公司肿瘤活组织生物样本库获批中国人类遗传资源保藏行政许可（国科遗办审字〔〕BC号）。
这是目前全国范围内首家获得人遗资源保藏许可的肿瘤活组织生物样本库，这就意味着普恩瑞生物肿瘤活组织生物样本库的保藏工作得到了国家权威部门的认可，也是我国在PDTX模型领域的重要一步。
03
勇于面对“黑暗”
“医药领域想要有自己的原创新药，就必须要有扎实的基础研究。”微卷的长发，温柔的声音，比起企业家，眼前的朱燕萍更像是一位师者。
研究生毕业后，朱燕萍做过医生，去过药企，在一段又一段丰富的经历中，她对人生有了很多新的思考。在她看来，选择PDTX技术领域，进行肿瘤活组织研究，既贯穿整个药物研发阶段又能为患者提供服务，这样一份基础性的工作，考验毅力也十分有意义。于是，她从药企高管的位置离职，创立了今天的普恩瑞生物。
“这项技术本身难度并不大，但是它的流程非常长，非常复杂，想要建立一套可行的体系是非常困难的一件事。”据介绍，目前全国范围内仅有3、4家活组织样本库，获得科技部许可的更是仅有普恩瑞生物一家。这背后，朱燕萍和团队经历了很多“黑暗”时刻，也投入了大量成本。
建立一个活组织样本库，需要收集临床信息，摸索质控标准，保证安全底线……仅收集临床信息这一项，就涉及家族史、遗传史、用药史等复杂的信息统计，同时，这一切还需要大量的资金支持。而作为一家初创公司，普恩瑞生物在看不到短期回报的7年多时间里，仍然选择继续坚持。
“毫不客气地说，现在，在这个赛道里面我们已经排到前三。”朱燕萍说，“本次获得国家颁发的许可后，我们会将行业壁垒‘垒’得更高。”丰富的工作经验、认定PDTX技术价值性的前瞻性视野，以及越挫越勇的长期坚持，最终团队脱颖而出，并且积累了多条蓄势待发的产品线。
“我们除了拥有国内外常规的PDTX模型外，还研发了其它几款产品。”朱燕萍向我们介绍，公司目前拥有的FastPDTX产品，能够在2-3周内快速检测PDTX不同用药方案的药效学结果，可以大大节约患者时间成本；HIS-PDTX软件系统可以模仿人体免疫环境，主要面向免疫治疗，是普恩瑞生物独家产品。此外，在临床专家的帮助下，普恩瑞生物还研发了一套小鼠PDTX药效评分体系，可以更好评价药效的同时减少小鼠需求量。
今年，普恩瑞生物将在南京生物医药谷建成国际标准的伴随诊断试剂盒GMP车间，未来不仅能够为企业提供基础的药效学研究，还能为企业提供新药伴随诊断试剂盒研发服务，以及后续的申报和生产等一系列流程服务。
“从前端到后端，我们要打造的是一站式研发服务平台，真正把肿瘤用药的无效率降下来。”在新的阶段，朱燕萍这样说道。
素材来源
科投集团、生命健康办、普恩瑞生物
图/文
高媛、周琴
发布
郑好
审核
刘云涛
